High-specific activity variants of recombinant human α-glucosidase for the treatment of Pompe disease

Author:

Lakshminarasimhan AnirudhaORCID

Funder

Tata Trusts

Publisher

Elsevier BV

Subject

General Medicine

Reference37 articles.

1. Structure of human lysosomal acid α-glucosidase-a guide for the treatment of Pompe disease;Roig-Zamboni;Nat Commun,2017

2. Characterization of the human lysosomal alpha-glucosidase gene;Hoefsloot;Biochem J,1990

3. Pompe disease: pathogenesis, molecular genetics and diagnosis;Taverna;Aging (Albany NY),2020

4. Pompe disease GAA variant database https://www.pompevariantdatabase.nl/.

5. Enzyme replacement therapy for infantile-onset Pompe disease;Chen;Cochrane Database Syst Rev,2017

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