Sleeping Beauty: Ein „springendes Gen“ für Anwendungen in der Gentechnik

Abstract

ZusammenfassungDer Begriff „Transposition“ stammt aus dem Lateinischen („transponere“) und bedeutet „versetzen“. Entsprechend handelt es sich bei Transposons um DNA-Abschnitte mit der Fähigkeit, ihre Position im Genom zu verändern. Solche mobilen genetischen Elemente kommen in verschiedenen Organismen vor und können eine hocheffiziente Integration ihrer Gene in das Genom ihrer Wirtszellen vermitteln. Als experimentelle Werkzeuge werden von Transposons abgeleitete DNA-Transfervehikel auf regulierte und leistungsstarke Weise für die stabile Einführung unterschiedlicher DNA-Sequenzen, z. B. selektierbarer Markergene und therapeutischer Genkonstrukte, in die Genome von Zielzellen genutzt. Transposons eröffnen somit mehrere Möglichkeiten für Genommodifikationen in Menschen und bei Tieren, Bakterien und Pflanzen. Als Beispiel sei die Erzeugung transgener Zellen in Gewebekulturen für verschiedene Forschungsziele genannt. Dieser Ansatz kann auch für die Herstellung pluripotenter Stammzellen und die Erzeugung von Tieren mit vererbbaren genetischen Veränderungen für die Grundlagen- sowie die angewandte Forschung und schließlich für die Therapie genetischer Erkrankungen beim Menschen eingesetzt werden. Da die Transposonkomponenten i. d. R. als nackte Nukleinsäuren (DNA und RNA) oder rekombinante Proteine vorliegen, ist ihre Verwendung einfach, sicher und z. B. im Vergleich mit viralen Vektoren wirtschaftlich konkurrenzfähig.