The application of real-world evidence in drug regulatory decision-making

Abstract

ZusammenfassungDie Arzneimittelregulation ist ein System zur Förderung und zum Schutz der öffentlichen Gesundheit. Auf dem Markt erhältliche Arzneimittel müssen wirksam, sicher und qualitativ hochwertig sein. Dafür werden von den zuständigen Behörden Entscheidungen auf wissenschaftlicher Basis getroffen. Real-world-Evidenz (RWE) aus Real-world-Daten (RWD) findet bisher überwiegend unterstützende Berücksichtigung bei den Entscheidungsfindungen hinsichtlich der Sicherheit des Arzneimittels nach der Zulassung. Das umfängliche Potenzial von RWE für regulatorische Entscheidungsprozesse entlang des gesamten Produktlebenszyklus wird seit wenigen Jahren zunehmend genutzt und weiter erforscht.Dieser Beitrag bietet einen Überblick zu aktuellen Anwendungen von RWE in arzneimittelregulatorischen Entscheidungsprozessen. Die diesbezüglichen Potenziale von RWE entlang der zu adressierenden Hürden werden beschrieben sowie Beispiele für aktuelle Projekte zur RWE-Forschung für die Arzneimittelregulation gegeben. Die Arbeit basiert auf aktueller internationaler Literatur sowie Beispielen aus internationalen und europäischen Initiativen und der aktuellen regulatorischen Praxis, die die zunehmende Anwendung von RWD/RWE in regulatorischen Entscheidungsprozessen unterstützen sollen. Um das Potenzial von RWE zukünftig noch besser nutzen zu können, gilt es, durch Forschungsprojekte und Initiativen relevante RWD-Quellen besser verfügbar zu machen, auswertende Methoden weiterzuentwickeln und den Stellenwert von RWE zu etablieren.